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中国原创阿尔茨海默病治疗新药GV-971上市
2019年12月29日，中国原创阿尔茨海默病(AD)治疗新药甘露寡糖二酸钠(GV-971)宣布上市。在此之前，国家药品监督管理局(NMPA)于2019年11月2日有条件批准了GV-971上市注册申请，用于治疗轻度至中度AD，改善患者认知功能。
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首次揭晓秀丽隐杆线虫完整的神经连接图谱
大脑是复杂的有机体，它如何支配错综复杂的神经网络去执行对应的功能?这其中又是怎样的连接模式?连接组学(Connectomics)的创立恰好可以通过绘制大脑区域和神经系统中的无数神经连接的结构来探寻导致某一行为的特定神经环路，揭开神经元与特定行为之间的映射关系。
CRISPR/Cas9首次在人类造血干细胞中编辑CCR5基因
2019年9月，北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁及合作团队基于基因编辑技术CRISPR/Cas9对人类造血干细胞中的CCR5基因进行编辑，并将其移植到同时患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的患者体内，实现了造血系统的重建。
扩大RNA编辑范围的“剪刀手”
近年来，基因编辑技术CRISPR/Cas9从单一的剪切基因不断扩展成对基因表达的调控、基因突变位点纠正的具有多功能的“基因工具包”。CRISPR/Cas9对基因组DNA碱基的编辑是不可逆的、永久性的改变，在某些情况下可能会面临一些潜在的问题。
从头合成全新的蛋白质
几年前从头开始设计蛋白质几乎是不可想象的。2019年6月，美国华盛顿大学生物化学研究所、蛋白质研究所的戴维?贝克(David Baker)团队发表了通过蛋白质折叠电子游戏(Foldit)实现蛋白质全新设计的研究。Foldit可以根据参与者提供的一段无结构的氨基酸序列，通过计算机预测其天然结构。
2019年，10项全球生物医药领域“首次”研究成果
“只争朝夕，不负韶华”，2019年生物研究领域不断推出优秀的科研成果且不少为史上首次，这些优秀成果的产出为2020年以及今后生物研究领域的发展和重点支持项目指明了方向。
