CRISPR/Cas9首次在人类造血干细胞中编辑CCR5基因
分类： 公司新闻
发布时间：2023-11-15 15:01
2019年9月，北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁及合作团队基于基因编辑技术CRISPR/Cas9对人类造血干细胞中的CCR5基因进行编辑，并将其移植到同时患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的患者体内，实现了造血系统的重建。
2019年9月，北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁及合作团队基于基因编辑技术CRISPR/Cas9对人类造血干细胞中的CCR5基因进行编辑，并将其移植到同时患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的患者体内，实现了造血系统的重建。
就可行性而言，人类造血干细胞移植技术在医学领域应用较成熟。“柏林病人”成功治愈的案例说明，以CCR5基因为靶点已成为抵抗人类免疫缺陷病毒感染替代的疗法。CRISPR/Cas9已被广泛用于编辑哺乳动物细胞的基因组。
就安全性而言，利用新型的非病毒转染方式编辑造血干细胞中的CCR5基因，经过编辑的造血干细胞能够分化成多种谱系细胞，且保留CCR5基因编辑效果长达19个月。但是，基因脱靶或与遗传相关的副作用未在本研究中显示。
从艾滋病基因治疗领域来说，该项工作不仅探索了CRISPR/Cas9在人类造血干细胞中实现精准基因治疗的可行性和安全性，还为进一步完善利用基因编辑技术治疗和治愈艾滋病提供了重要的参考和指导意义。
关键词：
医疗 疾病 平台
上一个: 首次揭晓秀丽隐杆线虫完整的神经连接图谱
下一个: 扩大RNA编辑范围的“剪刀手”
相关新闻
致力于解决创新药物的研发痛点及患者的用药痛点，助力精准医疗！
关注微信公众号
COPYRIGHT © 2023-2026 上海泰思特医学检验所 ALL RIGHTS RESERVED
沪ICP备*******号